药理与药物治疗学探索了药物如何在体内发挥作用,以及如何利用这些知识来治愈疾病。这一领域不仅关乎新药的发现,更涉及如何精准地将现有疗法应用于不同患者,以最大化疗效并减少副作用。在 Gist.Science,我们致力于让这些前沿探索变得触手可及,帮助公众和专业人士理解医学进步的核心逻辑。

本分类下的所有论文均源自 medRxiv 预印本平台。我们针对该平台上发布的每一篇新稿件进行深度处理,不仅提供详尽的技术解析,还撰写通俗易懂的通俗摘要,确保不同背景的读者都能把握研究精髓。以下为您展示了该领域最新的论文列表,欢迎查阅。

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Pharmacogenetic phenoconversion modeling of drug-drug-gene interactions on CYP2C19 activity: effects of comedication by genotype on escitalopram concentrations

本研究利用一个包含 2,852 名患者的大型真实世界数据集,通过贝叶斯线性表型转化模型,量化了特定合并用药如何与 CYP2C19 基因型相互作用以改变艾司西酞合拉姆的浓度,并证明了表型转化的程度与 CYP2C19 对该合并用药代谢的比例贡献相关。

Stingl, J. C., Molden, E., Hole, K., Wollman, B., Viviani, R.2026-06-25
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Real-world safety profile of Enfortumab Vedotin: A comprehensive pharmacovigilance analysis based on the FDA Adverse Event Reporting System (FAERS)

这项针对 FAERS 数据库的全面药物警戒分析证实了 Enfortumab Vedotin 已知的安全性风险,同时识别出了新的不良事件信号和特定人口统计学的毒性模式,强调了在治疗前两周进行主动监测的至关重要性。

Xu, Q., Wang, S., Sun, H., Wei, X., Zhong, J., Cai, J.2026-06-09
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Using genetics to aid detection of adverse drug effects: a Mendelian randomisation analysis of genetically proxied GLP-1RA in 1,020,464 participants across three population-based cohorts

这项针对超过一百万参与者的孟德尔随机化研究表明,以遗传学模拟的GLP-1受体激动作用不仅复现了该药物对血糖、体重指数和2型糖尿病风险的有益效应,还证实了其与胰腺炎(尤其是老年人和饮酒者)及少肌症风险增加之间的因果关系,凸显了遗传学方法在加强药物安全监测方面的潜力。

Mason, A. C., Ballabio, G., Dale, C. E., Garfield, V., Sofat, R.2026-05-24
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A network meta-analysis of randomised controlled trials of antipsychotic medications to assess their comparative efficacy and tolerability in autistic people

这项针对 1,562 名自闭症个体、涵盖 22 项随机对照试验的网络荟萃分析发现,与安慰剂相比,利培酮和阿立哌唑(尤其是与家长培训联合使用时)在减轻易激惹和改善总体临床印象方面显示出最大疗效,但两种药物均与显著增加的不良反应相关。

Deb, S., Limbu, B., Lopez Lopez, J. A., Roy, M., Murugan, M., Roy, A., Brizard, B. A., Santambrogio, J.2026-05-14
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First-in-human intrapulmonary intratarget microdosing of a novel dual inflammasome inhibitor of NLRP 1/ NLRP 3 in ex vivo human lungs and patients with interstitial lung disease

本研究证实了首例人体0期靶内微剂量试验的可行性与成功,其中一种新型双重NLRP1/NLRP3炎症小体抑制剂(ADS032)通过支气管镜安全递送至间质性肺病患者的远端气道,从而为肺部治疗药物的早期药理学评估建立了一个新的人类相关平台。

Quinn, T. M., Li, F., Wheeler, B., Dickson, S., Hamilton, K., Fernando, A., Lochenie, C., Mair, J., McNamara, S., Linton (…)2026-05-12
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First-in-Human Safety and Tolerability Study of TOP-N53, a NO-Releasing PDE5 Inhibitor, in Healthy Volunteers

这项针对健康志愿者的首次人体 I 期临床试验表明,新型一氧化氮释放型 PDE5 抑制剂 TOP-N53 具有良好的安全性和耐受性,并能通过皮下注射在局部产生持续 24 小时的剂量依赖性皮肤血流增加,为其作为慢性伤口微血管功能障碍的局部治疗药物进一步开发提供了支持。

Seitz, F., Gerth, H. U., Tenor, H., Ludin, C., Bhide, Y., Schaefer, M., Cracowski, J.-L., Naef, R.2026-04-17
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Adherence to CDC Antimicrobial Stewardship Core Elements and Barriers to stewardship practices among Healthcare Workers at a Tertiary Care Hospital Uttarakhand, India

这项在印度北阿坎德邦一家三级医院开展的研究发现,尽管医疗工作者对抗生素管理核心要素的依从性处于中等水平(52.3%),但药物供应短缺、人员不足、检验报告延迟及培训缺乏等系统性障碍严重阻碍了有效实施,因此亟需通过加强基础设施、提升人员能力和行政支持来改善管理实践。

K, K., K, M., Kumari, K., Meena, K., Pilania, M., Kashyap, M., Mahala, K., Bhakar, M., Kataria, N., Singh, V., Panda, P. (…)2026-03-28
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Data Resource profile: Medicines in Acute and Chronic Care in Scotland (MACCS)

该论文介绍了苏格兰急性与慢性病药物(MACCS)资源,这是一个基于公共健康苏格兰局常规处方及药物数据构建的国家级标准化数据集,通过整合医院、社区及家庭护理等多源信息并与临床结局记录安全链接,旨在支持跨医疗场景的纵向药物暴露与结局研究,从而优化临床实践与卫生政策。

Goswami, C., Mueller, T., Kurdi, A., Pearson, E. R., Bedair, K., Tolfrey, A., Close, H., Bennie, M.2026-03-22
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The Role of Pain Frequency in the Divergent Associations Between Cannabis Use and Default Mode Network Connectivity

这项研究通过对近日常用大麻的成年人进行静息态功能磁共振成像分析,发现疼痛频率是调节大麻使用与默认模式网络连接之间关联的关键背景因素,且疼痛频率与不同大麻使用指标(如使用年限与每日摄入量)对脑区连接的影响呈现出截然相反的交互模式。

Brown, T., Liu, C., Kroon, E., Cousijn, J., Filbey, F.2026-03-11